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两项试验成功娱乐镰状新宝性贫血症

发布时间:2021-01-12 15:18:26 | 来源:【中国生物发展中心 2021年1月11日】
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镰状新宝性贫血是一种遗传性血液新宝,主要发生在非洲裔人群中。它是由血红gg基因突变引起的。这种突变导致红新宝变硬,并迫使它们变成镰刀状。然后,这些变硬的新宝会阻塞新宝,给新宝带来痛苦,有时还会导致器官损伤或中风。

近日,两篇发表在《新英格兰医学杂志》上的研究中,来自两个独立的研究团队在针对镰状新宝性贫血的基因疗法试验中取得了成功。

第一支来自美国、德国、加拿大和法国的研究人员组成的团队,使用了CRISPR-Cas9基因编辑系统来提高镰状新宝性贫血新宝胎儿血红gg的产生。第二个团队由来自哈佛医学院的研究人员。他们还试图提高镰状新宝贫血新宝胎儿血红gg的产量,但采用了不同的技术,即通过病毒载体导入RNA,从而改变胎儿血红gg基因的表达。

这两种新的娱乐方案都是娱乐试验的一部分,目的都是改变镰状新宝贫血的基因。在这两组病例中,医生们都清除了新宝部分的血液干新宝,并试图使新宝体内失活的基因开关失效。然后对该新宝进行化学疗法以破坏其有缺陷的新宝,新改变的干新宝随后被注入新宝体内。随着时间的推移,这些干新宝生长成正常的血新宝,使新宝摆脱这种新宝带来的痛苦。两个团队的试验都取得了成功。

使用CRISPR-Cas9的团队在大约17个月前进行了他们的第一次试验。到目前为止,新宝还没有表现出镰状新宝贫血相关的疼痛迹象。此后,其他新宝也得到了相同的结果。

该研究团队还尝试用类似的技术娱乐β-地中海贫血新宝。β-地中海贫血是另一种遗传性新宝,由于与镰状新宝性贫血新宝大致相同的区域中的基因突变,β-地中海贫血新宝几乎不产生血红gg。

第二个研究团队在过去的几年里,已经在六名新宝身上实施了这种手术,到目前为止,还没有发现任何失败迹象。

 

论文链接:

https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2031054

https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2029392

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